Funktionelles NMJ-System für personalisierte ALS-Modellierung und Medikamententestung
2020
University of Central Florida, Orlando, USA
Der Verlust des neuromuskulären Übergangs (NMJ) ist ein frühes und kritisches Kennzeichen bei allen Formen der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS). Ein ALS-NMJ-System wird etabliert, indem Motoneuronen-Stammzellen von ALS-Patienten verwendet und in ein Kammersystem integriert werden. Muskelkontraktionen werden aufgezeichnet, während MNs durch Feldelektroden stimuliert werden, und ein Satz klinisch relevanter Parameter wird definiert, um die NMJ-Funktion zu charakterisieren. Die Verwendung von drei ALS-Mutantenlinien ergab signifikante NMJ-Defizite in allen Mutantenlinien, aber Unterschiede in der Schwere und Parameterauswahl sowie im Ansprechen auf die medikamentöse Behandlung, was die Notwendigkeit von patientenspezifischen Modellen hervorhebt.
A human‐based functional NMJ system for personalized ALS modeling and drug testing
James J. Hickman
Eingestellt am: 24.09.2020
[1] https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/adtp.202000133?emci=489a5dd4-bceb-ea11-8b03-00155d0394bb&emdi=0f2124dd-63ec-ea11-8b03-00155d0394bb&ceid=2015591
