Stammzellbasierte Hochdurchsatzplattform für die Entwicklung von Mukoviszidosemedikamenten
Oktober 2021
Hospital for Sick Children, Toronto, Kanada
Derzeit gibt es keine wirksamen Therapien für Mukoviszidose-Patienten, die CFTR-Mutationen tragen. Daher besteht ein dringender Bedarf an der Entwicklung relevanter Modelle mit translationalem Potenzial für die Entwicklung gezielter Therapien. In diesem Projekt werden aus menschlichen induzierten pluripotenten Stammzellen, die von Patienten stammen, Lungenvorläuferzellen gewonnen, um einen Hochdurchsatz-Fluoreszenztest für die CFTR-Kanalaktivität als Plattform für die Arzneimittelentwicklung zu entwickeln. Die Ergebnisse bestätigten die Eignung dieser Plattform für die Durchführung von Teststudien an aus Stammzellen gewonnenen Vorläuferzellen und an angepassten Nasenkulturen von Patienten. Darüber hinaus konnten die positiven Ergebnisse der neu entwickelten Plattform auf primäre Nasenkulturen derselben Patienten übertragen werden. Insgesamt schlagen die Forscher eine neue Plattform vor, mit der ein patientenorientiertes Wirkstoffscreening in einem relevanten In-vitro-Modell für Mukoviszidose durchgeführt werden kann.
A new platform for high-throughput therapy testing on iPSC-derived lung progenitor cells from cystic fibrosis patients
Christine E Bear
Eingestellt am: 29.11.2021
[1] https://www.cell.com/stem-cell-reports/fulltext/S2213-6711(21)00497-5
