Gehirnorganoide zur Identifizierung vielversprechender Behandlungen des Rett-Syndroms
Dezember 2020
University of California San Diego, La Jolla, USA
Die Genmutation, die das Rett-Syndrom, eine Form von Autismus-Spektrum-Störungen (ASD), verursacht, wurde vor Jahrzehnten entdeckt, aber die Fortschritte bei der Behandlung sind zurückgeblieben. Zumindest teilweise, weil Mausmodellstudien nicht auf den Menschen übertragbar waren. Diese Studie beschäftigt sich deshalb mit der Suche nach einem Modell, das das menschliche Gehirn besser nachahmt. Die Forscher erzeugten Gehirnorganoide unter Verwendung von induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSCs), die von Patienten mit Rett-Syndrom stammen und den einzigartigen genetischen Hintergrund jedes Patienten bewahren, um die Krankheit zu untersuchen und nach möglichen Behandlungen zu suchen. Sie behandelten die Gehirnorganoide mit 14 Medikamentenkandidaten, von denen bekannt ist, dass sie verschiedene Gehirnzellfunktionen beeinflussen, um geeignete Therapien zu identifizieren. Zwei der Substanzen könnten die Krankheitssymptome in den Gehirnorganoiden auf „nahezu normal“ umkehren.
Pharmacological reversal of synaptic and network pathology in human MECP2-KO neurons and cortical organoids
Alysson R Muotri, Cleber A Trujillo
Eingestellt am: 21.06.2021
[1] https://www.embopress.org/doi/full/10.15252/emmm.202012523[2] https://www.drugtargetreview.com/news/78137/brain-organoids-used-to-identify-promising-treatments-for-rett-syndrome/?utm_source=Email+marketing&utm_medium=email&utm_campaign=DTR+-+Industry+Insight+-+Mol+Dev+-+Organoid+-+07.05.21&utm_term=Are+you+aware+of+the+latest+industry+updates+on+organoids%3f&utm_content=https%3a%2f%2femails.drugtargetreview.com%2frussellpublishinglz%2f&gator_td=uOX%2bhTTMM2WCbR7i2fgoRI94dnk06Cr6V1jh7Y77E0u9tlQ7GQ7R9%2f2uXmEOpnKsVDOB5O7mSa5nWIlGwhGJC15VqnrcFaM5K82nDxmIDQgbPtsj0AEli6IpplTIe%2f7vde%2bZ0vbQTmS5QO05hyxVwstuDjfkYUVR08A2V1yo0kpO8aE5H5l0uMI8nQZmlNnXAvTL7W%2f0dNocA0%2fpZMcDNLJbbNMiQax4miiMTd%2b6hfxlFZvq1ya2%2bBzB%2f4TzzOji
