Von Patienten stammende Zellen und Gehirnorganoide decken Behandlungsziele bei der Parkinson-Krankheit auf
2020
University of Luxembourg, Luxemburg, Luxemburg
Mutationen in PARK7 führen zur Entwicklung der Parkinson-Krankheit (PD) im jungen Alter. Die Autoren dieser Studie identifizierten eine exonale Spleißmutation in PARK7 im Zusammenhang mit PD und untersuchten die Wirkung dieser Mutation in von Patienten abgeleiteten Zellmodellen. Die Mutation führte zu einer Beeinträchtigung des Spleißens, einer verringerten Produktion vom DJ-1-Protein und einer daraus resultierenden mitochondrialen Dysfunktion. Unter Verwendung präziser bioinformatischer Algorithmen führten die Forscher ein automatisiertes Wirkstoff-Screening durch und identifizierten eine Kombination aus zwei Substanzen, die gegen das aberrante Spleißen und den neuronalen Verlust in vom Patienten stammenden Gehirnorganoiden wirken. Die Ergebnisse legen nahe, dass Präzisionsmedizin, die auf bestimmte molekulare Signaturen abzielt, eine wirksame Strategie für die Parkinson-Krankheit und möglicherweise andere neurodegenerative Erkrankungen sein könnte.
A patient-based model of RNA mis-splicing uncovers treatment targets in Parkinson’s disease
Rejko Krüger
Eingestellt am: 25.09.2020
[1] https://stm.sciencemag.org/content/12/560/eaau3960[2] https://www.bionity.com/en/news/1167999/stem-cell-research-delivers-new-points-of-attack-against-parkinsons-disease.html
