Patientenspezifisches Leukämiemodell zeigt ein Schlüsselonkogen bei schwerer angeborener Neutropenie
2021
University Hospital Tuebingen, Tübingen, Deutschland
Schwere angeborene Neutropenie (CN) ist ein präleukämisches Knochenmarkversagenssyndrom, das sich zu einer akuten myeloischen Leukämie (AML) entwickeln kann. Bestimmte genetische Mutationen werden häufig bei CN-Patienten beobachtet, obwohl unklar ist, wie sie den Übergang von CN zu AML (CN / AML) steuern. In dieser Studie erstellten die Forscher ein In-vitro-Modell der Leukämieentwicklung bei CN unter Verwendung von vom Patienten abgeleiteten Stammzellen (iPSCs) und der CRISPR-Cas9-vermittelten Einführung von Genmutationen. Unter Verwendung dieses Modells beschrieben sie die Hochregulation des Gens BAALC als ein leukämogenes Schlüsselereignis und identifizierten ein kleines Molekül, das auf CN / AML-Zellen abzielt, ohne gesunde Zellen zu beeinflussen. Diese Strategie könnte zur Behandlung von CN / AML oder einigen De-novo-AML-Patienten angewendet werden.
iPSC modeling of stage-specific leukemogenesis reveals BAALC as a key oncogene in severe congenital neutropenia
Julia Skokowa
Eingestellt am: 11.05.2021
[1] https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S1934590921001569?via%3Dihub[2] https://www.bionity.com/en/news/1170820/new-cause-for-the-development-of-leukemia-discovered.html
