Non Animal Testing Database
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Eine CRISPR-Cas9-Methode zur Bearbeitung und Reparatur von Muskeldystrophien

2022
Charité – Universitätsmedizin Berlin, Berlin, Deutschland
Muskeldystrophien sind ungefähr 50 verheerende, nicht behandelbare monogene Erkrankungen, die zu fortschreitender Muskeldegeneration und Atrophie führen. Die Genkorrektur transplantierbarer Zellen mit CRISPR/Cas9-basierten Werkzeugen ist ein realistisches Szenario für autologe Zellersatztherapien zur Wiederherstellung der Organfunktion bei vielen genetischen Erkrankungen. Muskelstammzellen hinken jedoch bisher aufgrund des Fehlens von Methoden zu ihrer Isolierung und Vermehrung und ihrer Anfälligkeit für umfangreiche Ex-vivo-Manipulationen hinterher. Hier zeigen die Forscher, dass ihre mRNA-basierte Zuführungsmethode zu einer bis zu >90 % effizienten Genombearbeitung in menschlichen Muskelstammzellen vieler Spender führt, unabhängig von Alter und Geschlecht und ohne Anreicherungsschritt. Die Forscher zeigen, dass mit mRNA bearbeitete Zellen ihre myogene Markersignatur, ihre Proliferationsfähigkeit und ihre funktionellen Eigenschaften vollständig behalten. Darüber hinaus erreichten sie eine hocheffiziente Reparatur einer Muskeldystrophie-verursachenden SGCA-Mutation in einem einzigen selektionsfreien Schritt. Zusammenfassend etabliert diese Arbeit die mRNA-vermittelte Bereitstellung von CRISPR/Cas9-basierten Werkzeugen als einen vielversprechenden und universellen Ansatz, um geneditierte Muskelstammzellen in die klinische Anwendung zur Behandlung von Muskelerkrankungen zu bringen.
mRNA-mediated delivery of gene editing tools to human primary muscle stem cells
Simone Spuler, Helena Escobar
#1457
Eingestellt am: 09.06.2022
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